首款阿茲海默藥待美國(guó)FDA批準(zhǔn) 5000萬(wàn)患者看到了希望

【歷史性突破!世界首款阿茲海默藥被證有效，有望兩年內(nèi)量產(chǎn)】當(dāng)?shù)貢r(shí)間10月22日，美國(guó)百健公司(Biogen)宣布，世界首款可治療阿茲海默癥狀的藥物aducanumab已經(jīng)通過臨床測(cè)驗(yàn)，正待FDA批準(zhǔn)，有望量產(chǎn)。宣布此消息后，Biogen公司股票激增30%多，公司市值也因此再增一千多億元。

10月22日晚間，Biogen和Eisai聯(lián)合宣布：

在與美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)和外部專家討論之后，計(jì)劃于2020年初向FDA遞交阿爾茨海默病在研藥物ADUCANUMAB的生物制劑許可上市申請(qǐng)，并將繼續(xù)與歐洲、日本等地區(qū)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行協(xié)商。

在此之前，全球范圍內(nèi)尚未有任何藥物能在阿茲海默癥的研發(fā)中取得重大突破。

虎嗅通過專業(yè)人士了解到，目前FDA批準(zhǔn)過的只有多奈哌齊、卡巴拉汀、美金剛等少數(shù)一些藥物獲得上市許可，國(guó)內(nèi)還有一些被批準(zhǔn)用于治療輕度認(rèn)知障礙的藥物。然而市場(chǎng)雖有短期內(nèi)控制阿茲海默癥狀的藥物，但并未研發(fā)出根治病因的藥物，且15年來從未有新的治療方法獲準(zhǔn)。

首款阿茲海默藥如果獲得上市批準(zhǔn)，ADUCANUMAB將成為第一個(gè)減少阿爾茨海默病臨床衰退的療法。這一歷史性突破讓Biogen公司市值大漲近108億美元。

阿茲海默癥俗稱老年癡呆癥，是一種發(fā)病進(jìn)程緩慢、隨著時(shí)間不斷惡化的持續(xù)性神經(jīng)功能障礙。由于患者不能回憶以前學(xué)到的信息，思維和判斷受影響，會(huì)相繼出現(xiàn)相關(guān)運(yùn)動(dòng)功能障礙，影響日常生活、活動(dòng)能力。

目前，全球阿茲海默癥患者達(dá)5000萬(wàn)人，且呈爆發(fā)性增長(zhǎng)，預(yù)計(jì)到2050年將達(dá)到1.5億人。

1998年~2017年間，全球有146個(gè)阿茲海默癥藥物臨床研發(fā)中心遭遇失敗，40%夭折于早期臨床階段，39%在中期臨床宣布失敗，18%在后期臨床失敗。

世界范圍內(nèi)羅氏、禮來、大冢、默沙東及輝瑞強(qiáng)生等耳熟能詳?shù)拇笏幤?，都在阿茲海默癥的藥物研發(fā)上寸步難進(jìn)。其以接近100%的失敗率，一直是最棘手的研發(fā)課題。

研發(fā)失敗最重要原因之一是目前為止，人們對(duì)于阿茲海默癥發(fā)病的機(jī)制仍然搞不清楚。

虎嗅咨詢專家后發(fā)現(xiàn)，目前主流的假設(shè)主要有β淀粉樣蛋白假說和Tau蛋白假說兩種，大部分抗輕中重度阿茲海默癥的藥物和治療方案都是圍繞著這兩個(gè)假設(shè)進(jìn)行的。

此次Biogan申請(qǐng)上市許可的就是基于β淀粉樣蛋白假說的藥物。

2019年3月，Biogen公司曾宣布初步實(shí)驗(yàn)證明該藥無效，即將結(jié)束實(shí)驗(yàn)。但8個(gè)月后Biogen卻突然表示，此藥具有“藥理和臨床活性”，減少了初期患者的癥狀。

原來，Biogen公司研究人員在擴(kuò)大了試驗(yàn)范圍并覆蓋了更大的數(shù)據(jù)集之后，最終發(fā)現(xiàn)(EMERGE)高劑量組能顯著改善認(rèn)知和功能，如記憶力、方向感和語(yǔ)言能力。這份3000多名阿茲海默患者的研究數(shù)據(jù)證明，此藥物可以顯著減慢疾病發(fā)展。

羅徹斯特大學(xué)阿茲海默病首席研究員Anton Porsteinsson表示：“ADUCANUMAB的第三階段研究表明，清除狙擊與淀粉樣β蛋白可以減少阿茲海默病的臨床衰退，為醫(yī)學(xué)界、患者及家庭都帶來了希望，全球阿茲海默病群體一直在等待這一刻的到來。”

但別高興得太早，就算FDA批準(zhǔn)了ADUCANUMAB上市， Biogen公司也需要說服保險(xiǎn)公司相信這種藥物確實(shí)可以減緩阿茲海默癥病人的精神衰退，從而讓保險(xiǎn)公司同意為該藥物支付費(fèi)用，從而量產(chǎn)推廣。

根據(jù)權(quán)威數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，現(xiàn)在一款創(chuàng)新藥物從早期發(fā)現(xiàn)到臨床開發(fā)最終上市，平均需要10-15年。

FDA對(duì)于申請(qǐng)上市的新藥是否批準(zhǔn)主要取決于該藥物是否在臨床上顯示出良好的安全性和有效性，是否滿足了未被滿足的臨床需求，時(shí)間一般需要1~2年。

對(duì)中國(guó)患者來說，如果Biogen公司不申請(qǐng)?jiān)谥袊?guó)進(jìn)口的話，國(guó)內(nèi)在專利期間很難上市。就算Biogen公司愿意投放中國(guó)市場(chǎng)，其審批時(shí)間進(jìn)度一般要晚3-5年左右，引進(jìn)后中國(guó)還需要進(jìn)行臨床試驗(yàn)觀察。

有些患者等不起，自己或者家屬想通過黑市、代購(gòu)等渠道來買藥。按照2001年12月開始實(shí)施的《藥品管理法》，藥品未引進(jìn)一律列為“假藥”，其代購(gòu)行為也屬非法。(2019年8月26日新修訂的《中華人民共和國(guó)藥品管理法》擬對(duì)進(jìn)口國(guó)內(nèi)未批的境外合法新藥不再按假藥論處，同時(shí)還提出，未經(jīng)批準(zhǔn)進(jìn)口少量境外已合法上市的藥品，情節(jié)較輕的，可以減輕處罰，新規(guī)將于2019年12月1日起施行。)

藥物的定價(jià)，則更為現(xiàn)實(shí)。

20世紀(jì)80年代以后新藥研發(fā)成本飆升，一般每一個(gè)新的藥物開發(fā)都是數(shù)十億美元級(jí)別的冒險(xiǎn)。2016年，禮來公司宣布阿爾茨海默病的藥物三期臨床試驗(yàn)失敗時(shí)，股價(jià)當(dāng)天就暴跌了14%。

除了研發(fā)成本之外，如果藥物在市場(chǎng)上遇到與不良反應(yīng)有關(guān)的訴訟，涉及的金額很容易使醫(yī)藥公司瀕臨破產(chǎn)。

Biogen公司經(jīng)過漫長(zhǎng)的基礎(chǔ)研究、動(dòng)物試驗(yàn)、人體臨床試驗(yàn)，為了賺回之前數(shù)年甚至數(shù)十年的研發(fā)成本，定價(jià)不會(huì)太低。

而且從申請(qǐng)之日算起，新藥的專利期通常為10至20年，這個(gè)時(shí)期它可以壟斷市場(chǎng)，擁有定價(jià)權(quán)。為了避免專利權(quán)到期之后廉價(jià)代替品隨處可見，藥物在專利權(quán)到期之前，價(jià)格只會(huì)居高不下。

就算國(guó)外這款藥物的價(jià)格勉強(qiáng)能接受，進(jìn)入我國(guó)的進(jìn)口藥品關(guān)稅是5%~8%，在銷售環(huán)節(jié)，還有藥物類10%的增值稅。此外按照規(guī)定，進(jìn)入醫(yī)院可在實(shí)際購(gòu)進(jìn)價(jià)基礎(chǔ)上加價(jià)10%~15%。這些環(huán)節(jié)的加價(jià)都會(huì)體現(xiàn)到最后的藥價(jià)上去。

不過，對(duì)阿茲海默患者而言，這個(gè)消息至少是一種希望。

首款阿茲海默藥已通過臨床測(cè)驗(yàn) 正待FDA批準(zhǔn)有望量產(chǎn)

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